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平成24年第2回定例会 請29
| 受理番号・件名 | 請29 「ウルトラ・オーファンドラッグ開発支援の法整備」等の実現について |
|---|---|
| 受理年月日 | 平成24年11月20日 |
| 提出された 定例会 |
平成24年第2回定例会 |
| 紹介議員 | 中森 博文、小林 正人、稲垣 昭義、津村 衛、今井 智広、中西 勇、大久保 孝栄、東 豊 |
| 付託委員会 | 健康福祉病院常任委員会 |
| 請願要旨 | （要 旨） 三重県議会においては政府・国会に向け、以下の要望事項を早期に実現するための意見書提出をお願いするとともに、ＤＭＲＶ治療薬が希少疾病における創薬のモデルケースとなるためのお力添えをいただくよう、何卒よろしくお願いする。 １ 患者数が特に少ない希少疾病用医薬品（ウルトラ・オーファンドラッグ）の開発を促進・支援するための法整備を行うこと。 ２ 遠位型ミオパチーをはじめとする希少疾病に関する研究事業の更なる充実強化と継続的な支援を行うこと。 ３ 希少疾病用医薬品の早期承認と医療費補助を含む患者負担軽減のための措置を講ずること。 （理 由) 三重県議会の皆様においては、平素より難病・希少疾病患者の苦しみ、医薬品を待ちわびる患者・家族の気持ちをご理解いただき、日々真摯に議会運営に取り組んでいただいていること、心から敬意を表するとともに深く御礼申し上げる。 遠位型（えんいがた）ミオパチーは、体幹部より遠い部分から徐々に筋力が低下していく「進行性」の筋疾患である。最近では遺伝子診断の進歩により国内1,000人とも推定される希少疾病である。多くは20～30歳代で発症の後、上肢の筋力低下とともに歩行困難、日常生活全般に介助を要し、やがて寝たきりとなる。そして、経済的にも大きな負担を強いられる。 現在、有効な治療薬・治療法が無く、医療上の必要性が特に高いウルトラ・オーファンドラッグとしての医薬品開発が急務な疾病である。 近年、独立行政法人国立精神・神経医療研究センターが世界に先駆けてＤＭＲＶ（縁取り空胞を伴う遠位型ミオパチー）治療における「シアル酸補充療法」の開発研究を進めており、平成21年５月、マウス実験による治療法開発の可能性（薬効薬理）が全世界に向け証明された。 そして平成21年８月、ようやく「儲からない薬」の開発に手を挙げた製薬企業によりＮＥＤＯの助成事業を活用した取り組みが実行され、遂には平成23年６月、東北大学病院の医師主導によるＤＭＲＶ治療薬の第Ⅰ相治験を終了することが出来た。 しかし、次のステップとなる本格的な患者服用による第Ⅱ相・第Ⅲ相治験を行うには10～20億円とも言われる巨額の資金が必要であるため、先に進めない状況にある。 弊会はこれまでに「特定疾患への指定、及び治療薬開発の推進」を求める署名活動を行い、2011年度末には180万筆もの署名を集め、厚生労働大臣に向けた「ウルトラ・オーファンドラッグ開発支援と我が国の創薬・難病対策に関する要望」を提出し、政府・関係省庁への積極的な要請活動を行った。また多くのメディアにも取り上げられ、遠位型ミオパチーの知名度が向上され、社会的な問題提起活動に多くの共鳴をいただいている。 その結果、厚生科学審議会医薬品等制度改正検討部会や厚生労働部門会議の薬事法小委員会による希少疾病用医薬品の開発支援など、政府・関係省庁からも前向きな検討が強化されたものの、未だ創薬実現に向けた明確な前進は見られない。 患者にとっては、日々進行する病状を考えると、もはや一刻の猶予も持てない深刻な状況であり、計り知れない不安を抱きながら、一日も早い治療法の確立を待ち望んでいる。 |
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